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新研究:基因療法可修復脊髓損傷

閱讀次數：962 發布時間：2018/6/19 10:57:37

脊髓就像是人體中的網線，一旦受損，受影響的肢體就會“網絡不穩”，甚至“斷網”，造成運動能力失調，乃至癱瘓等后果。每年，由于車禍或其他原因造成的脊髓受損不計其數，而這些患者的人生也就此走上了艱難的道路。

    來自倫敦國王學院（King＇s College London）的科學家們表明，他們使用基因療法，讓脊髓受傷的小鼠恢復了一度受損的運動能力！

    先來說說脊髓受傷這件事。在受傷后，膠質細胞會分泌一種特殊的多糖。這就像我們的皮膚受傷出血后，會結疤一樣。但問題在于，這類多糖會影響神經元的可塑性，從而影響神經元之間的連接。這樣一來，“網線”即便想接通也接通不了。

    為此，研究人員們設計了一種新穎的免疫療法。他們計劃將編碼“軟骨素”的基因送入受損的脊髓處，降解掉分泌的多糖，恢復神經元的可塑性。這一方案聽起來簡單明了，但在實際操作中卻有幾大技術瓶頸。首先，我們無法控制這些基因的表達水平。

    如果表達量過低，就起不到效果；如果表達量過高，就有可能出現其他問題。此外，在脊髓受傷后，體內敏感的免疫系統會毫不留情地抑制外來的基因療法，影響它們的效果。

    為了攻克這兩大瓶頸，這支科研團隊對基因療法進行了巧妙的設計——他們給基因療法裝上了一個開關，只有在誘導下才能被激活。這意味著我們能對其進行控制，在合適的時間產生合適水平的軟骨素。此外，他們也給這款基因療法套上了偽裝，讓它能逃避免疫系統的攻擊。

   “我們的方法能通過開關，精準地控制基因療法的作用時長。這表明我們能對恢復時間進行優化，” 該研究的負責人Elizabeth Bradbury教授說道：“基因療法僅需要一次注射，就能治療多種脊髓受損。而控制基因療法的開關能讓我們在不需要基因療法的時候，把它給關閉掉。”

    在小鼠實驗中，這套療法收到了良好的效果。研究中，正常的小鼠會主動伸出右手，準確地抓住糖豆，并把食物塞入口中。

    但脊髓受傷的小鼠，運動能力會大打折扣。在美食的誘惑下，它們依然會伸出手抓取食物。但受損的脊髓卻讓它們的動作變得顫顫巍巍，多次抓取都無法準確抓到糖豆，甚至把糖豆給拍飛。

    而在基因療法的作用下，研究人員們發現，小鼠的脊髓受損情況有良好的改善。短短幾周，小鼠的簡單運動能力就有所恢復。而經過了8周左右的治療，小鼠的復雜運動能力也有了大幅提升——它們重新恢復了準確抓取糖豆的能力。

   “我們的這個發現非常令人振奮。脊髓受損的患者，*重要的就是讓他們的手部功能得到恢復，”Bradbury教授補充道：“拿起咖啡杯，或是握緊牙刷這樣的小事，對患者的生活質量有巨大的影響。”

    目前，這款療法還沒有進入人體臨床試驗階段。研究人員們期待能證實它的安全性，確保不會帶來副作用。下一步，他們將在大型動物中重復這一實驗。我們期待這些實驗能取得良好的進展，早日造福全世界脊髓受損的患者！上海恒遠進入醫學科研圈已久，為了與廣大科研工作者一起交流科研問題，共同提高，讓您成為真正的科研能手。